Ген, который может быть связан с аутизмом, впервые удалось отредактировать.

Китайские ученые впервые смогли отредактировать ген Mef2c у живого существа - подопытных мышей. После эксперимента работа мозга у них приблизилась к типичной, а вызванные сбоем поведенческие отклонения были обращены вспять.

Исследователи из Шанхая систему Aecbe для редактирования генома разработали. Для эксперимента была специально выведена популяция подопытных зверьков с таким же генетическим сбоем, какой фиксируется у людей с рас (расстройство аутистического спектра. Aecbe подразумевает инъекцию препарата прямо в мозг мыши. Поэтому пришлось также разработать способ взаимодействия с гематоэнцефалическим барьером - группой клеток, регулирующих поступление чужеродных молекул в мозг.

Изучив клетки мозга мышей после инъекции, исследователи обнаружили, что препарат позволил "Выполнить Ремонт" по всему мозгу с точностью около 20%. Этого оказалось достаточно, чтобы повысить уровень белка Mef2c.

В результате лечения у мышей сократились эпизоды нетипичного поведения, которые традиционно связывают с аутизмом. По данным китайских ученых, это первое эффективное лечение мышей с мутациями, связанными с рас. Они считают, что новый метод лечения может оказаться эффективен не только для пациентов с рас, но и для пациентов с другими генетическими нарушениями нервного развития.