В США намерены одобрить редактирование генов внутри организма человека.

Однократная генная терапия помогла надолго сократить приступы наследственного ангионевротического отека. Долгосрочные наблюдения показали, что эффект сохраняется до четырех лет. Разработчик препарата, компания Intellia Therapeutics, опубликовала результаты испытаний в журнале Nature Biotechnology и подала заявку на одобрение в США.

При этом заболевании возникают болезненные отеки, в том числе горла, которые могут быть опасны для жизни. Препарат Lonvo - Z с помощью редактора Crispr-Cas9 отключает в клетках печени ген, отвечающий за образование белка прекалликреина. Он участвует в процессах, которые делают стенки сосудов более проницаемыми.

В испытании с участием 80 человек за шесть месяцев после лечения приступов не было у 62% получивших Lonvo - Z. в контрольной группе таких пациентов оказалось 11%. При длительном наблюдении приступы в среднем стали возникать не чаще раза в два месяца вместо более трех раз в месяц до лечения. Серьезных побочных эффектов при этом не отмечено.

В отличие от уже одобренной терапии Casgevy, Lonvo - Z редактирует гены прямо в организме. Но у такого подхода есть риски: в том числе нежелательные изменения генома и иммунные реакции. Врач Сандра кристиансен отмечает, что для оценки безопасности необратимого вмешательства может понадобиться больше времени.

Изображение: Krot_Studio/Shutterstock/Fotodom.